1972年，國際合作的兒童癌症研究組(CCSG)、西南腫瘤組兒科組、急性白血病組B聯合在一起組成了IRS(橫紋肌肉瘤協作組，the Intergroup Rhabdomyosarcoma Studies, IRS)協作組。從那時起，三個時期的IRS調查組已經完成了2700例橫紋肌肉瘤、未分化腫瘤患者的治療。從1995年2月以來，IRS—IV開始啟動，這些研究在分析預後變量及研究橫紋肌肉瘤病人的風險性治療的進展上起了重要作用。近年來隨著小兒腫瘤整體診療水平的提高和該腫瘤分子生物學特性研究的深入，特別是橫紋肌肉瘤協作組(IRS)的日益細致的、大規模的、多焦點的國際合作，對該腫瘤的診療、研究作出的巨大貢獻，該症的長期生存率和預後也得到了很大的改善。
一.病因學
雖然絕大多數橫紋肌肉瘤病例散發出現，但目前已經證實橫紋肌肉瘤的發展和某些家族的綜合征是聯系在一起的。如多發性神經纖維瘤和橫紋肌肉瘤家族性多發的裡一費綜合症(Li-Fraumeni Syndrome, LFS)，還有其他的兒童軟組織腫瘤。另外，還常見到成人親屬發生腎上腺皮質癌和早期發生的乳腺肉瘤。
在一組最近報道的33例偶發橫紋肌肉瘤病例，3歲前被診斷的13個兒童中發現3名兒童P53基因種系突變，而大於3歲的20個兒童中沒有一個出現類似表現。這個發現表明至少一些看起來偶發的橫紋肌肉瘤兒童，可能具有癌症遺傳素質或者對潛在的毒性環境因素的易感性。確診患有橫紋肌肉瘤的小於3歲的兒童的家族成員是否能從癌症風險篩選中發現可能的其他易感者。對於具有P53突變的兒童，能否使他們的生活環境得到改變，從而使他們暴露於可能的致癌環境中的機會減少，如避免接觸電離輻射、烷基化因素等是值得今後加以關注的流行病學問題。
根據患軟組織肉瘤的151個惡性軟組織腫瘤兒童家庭的流行病學發病模式調查中發現，遺傳因素對癌症誘發的可能幾率估計為7-31%。151個病例(2/3是橫紋肌肉瘤)的家庭中50個家庭確定為對癌症有危險性的一類，這些家庭裡三分之一有裡——費綜合征或裡——費綜合征的變型。在部分家庭裡有胎兒流產或嬰兒死亡的既往病史。曾有一組大規模的對照研究報導，322例在橫紋肌肉瘤協作組一直登記的小於20歲的橫紋肌肉瘤病人與同等數量的在年齡、性別和種族配對方面隨機選擇的病人作對照。在嬰兒出生之前，母親吸大麻可使兒童患橫紋肌肉瘤的風險增加3倍，母親使用可卡因可增加5倍，父親使用大麻、可卡因或其他毒品的，大約可使患肉瘤的風險增加2倍。在橫紋肌肉瘤病人的發生病程中，與遺傳易感性(如種系P53突變)和環境因素的相互作用一致，母親使用可卡因或父母雙方使用大麻可使橫紋肌肉瘤的發生明顯提前。